Tratamento para hemofilia

Um marco na terapia genética

Médicos pesquisadores na Grã-Bretanha conseguiram tratar com sucesso seis pacientes que sofriam da doença que coagula o sangue, conhecida como hemofilia B, injetando neles a forma correta de um gene defeituoso, uma descoberta marcante no campo tortuoso da terapia genética. A Hemofilia B é a primeira doença conhecida que parece tratável pela terapia genética, uma técnica com registros de 20 anos de falhas sucessivas.
Um vírus que carrega um gene repositor para a coagulação sanguínea foi usado por pesquisadores da University College, em Londres, para ajudar seis pacientes.
“Eu acho que isto é um avanço fantástico para o campo”, disse Ronald Crystal, um terapeuta genético da Weill Cornell Medical College. “Após toda a empolgação do início dos anos 90, eu acredito que o campo realmente está voltando à tona”.
A terapia genética teve sucessos menores com doenças muito raras, mas sofreu um golpe grande em 1999 com a morte de um paciente em um teste clínico na Universidade da Pensilvânia. Outro teste com terapia genética tratou a deficiência imunológica, mas causou câncer em alguns pacientes.
O conceito geral da terapia genética – substituir o gene defeituoso em qualquer doença genética com uma versão intacta – há muito tempo é promissora. Mas realizar isso na prática, geralmente colocando o gene de reposição em um vírus que é introduzido em células humanas, tem sido uma luta. O sistema imunológico é bastante eficiente em matar os vírus antes que os genes possam fazer efeito.
O sucesso com a hemofilia B, anunciado online no sábado, 10, no New England Journal of Medicine, incorpora vários avanços menores desenvolvidos ao longo dos últimos anos por grupos diferentes de pesquisadores.
Fonte: The New York Times